Informations générales sur les médicaments orphelins
- Les maladies rares : un domaine très peu rentable
- Avantages accordés pour le développement et la commercialisation
- Statut de médicament orphelin : la condition pour obtenir les avantages
Les maladies rares : un domaine très peu rentable
Les maladies rares sont des pathologies très peu connues et touchent un très faible nombre de patients. Elles constituent donc un domaine très peu rentable pour l’industrie pharmaceutique car la balance investissement – rentabilité leur est défavorable.
Avantages accordés pour le développement et la commercialisation
Afin de stimuler la recherche et le développement d’outils thérapeutiques dans ce type de maladie, l’Union européenne, via l’Agence européenne des médicaments (EMEA), a élaboré, fin des années 90, une réglementation spécifique à l’enregistrement des médicaments orphelins.
Cette législation, qui maintient toujours les critères de qualité, de sécurité et d’efficacité exigés pour la mise sur le marché d’un produit pharmaceutique, incite l’industrie pharmaceutique à développer et commercialiser des médicaments orphelins par différents avantages.
Ces derniers consistent notamment en :
- une assistance scientifique de l’EMEA dans l’élaboration de protocoles d’études,
- des réductions sur les redevances des procédures de désignation ou d’enregistrement,
- ou encore, en cas d’obtention d’enregistrement, d’une exclusivité commerciale de 10 ans.
Statut de médicament orphelin : la condition pour obtenir les avantages
Pour bénéficier de tels avantages financiers et administratifs, le produit pharmaceutique devra obtenir le statut d’orphelin en répondant aux critères de désignation décrits dans le règlement (CE) 141/2000 du Parlement européen et du Conseil, du 16 décembre 1999, concernant la désignation de médicament orphelin.
Pour obtenir cette désignation, la firme pharmaceutique doit en faire la demande auprès du Comité pour les Médicaments Orphelins (COMP), qui dépend de l’EMEA.
Cette procédure gratuite doit aboutir à une décision positive pour que l’industrie pharmaceutique puisse entamer une procédure d’enregistrement spécifique aux médicaments orphelins auprès de l’EMEA. Cette dernière constitue la procédure dite centralisée, qui rend l’autorisation de mise sur le marché valable dans tous les états membres de l’Union européenne.
