Evaluation des médicaments (HTA) en collaboration avec d’autres pays européens

Qu’est-ce qu’une évaluation des technologies de la santé (HTA) pour les médicaments ?

Lorsqu’un nouveau médicament est approuvé pour le marché européen, il fait l’objet d’une évaluation des technologies de la santé (Health Technology Assessment ou HTA) afin d’obtenir une vue d’ensemble des résultats cliniques disponibles. Le rapport issu de cette évaluation sert ensuite de base aux procédures nationales, telles que le remboursement ou la mise en concurrence.

Coopération européenne en matière d’évaluation des technologies de la santé (HTA) pour les médicaments

Autrefois, chaque État membre réalisait séparément sa propre évaluation HTA (Health Technology Assessment) à partir des mêmes données cliniques. Aujourd’hui, grâce à un nouveau cadre juridique et procédural européen, des dizaines d’agences issues de différents États membres de l’UE collaborent pour mener ensemble des évaluations HTA pour les médicaments. L’INAMI assure la coordination de cette collaboration, veille à une répartition équitable de la charge de travail et est le garant respect de la réglementation européenne.

Éléments examinés lors d’une évaluation HTA

Lors d’une telle évaluation, les éléments suivants sont examinés :

• Une description des effets relatifs observés sur les résultats de santé analysés, y compris les résultats numériques et les intervalles de confiance.
• Une analyse de l’incertitude scientifique, ainsi que des forces et limites des preuves disponibles, par exemple la validité interne et externe.

Éléments non inclus dans le rapport européen

Le rapport européen n’inclura pas :

• Une évaluation de la valeur
• Un classement des résultats cliniques
• Des conclusions sur le bénéfice global ou la valeur ajoutée clinique
• Une prise de position concernant le groupe cible pour lequel le médicament pourrait être utilisé, ni sur sa place dans une stratégie thérapeutique, diagnostique ou préventive.

En résumé, le rapport constitue une description des résultats cliniques issus des études menées avec le nouveau médicament, sans conclusions quant à leur pertinence pour la pratique clinique ou le marché pharmaceutique national pour chaque pays de la collaboration. Ce rapport est donc ensuite utilisé par les agences de remboursement dans l’ensemble de l’UE.

Vous trouverez plus d’informations sur la procédure HTA conjointe sur le site de la Commission européenne.

Quels sont les avantages de cette collaboration ?

• Les différentes agences n’ont plus à réaliser chacune une évaluation HTA distincte à partir des mêmes données. De leur côté, les entreprises pharmaceutiques ne doivent plus introduire une demande HTA séparée auprès de chaque agence sur la base des mêmes données cliniques. Cela suit le principe du « une seule fois ». Tous les pays européens soutiennent cette collaboration, généralement en lien avec le siège européen de l’entreprise pharmaceutique. La demande de remboursement reste en revanche nationale et doit être introduite par l’entreprise pharmaceutique localement dans chaque État membre.  
• Nous favorisons un meilleur échange de connaissances entre les pays : évolution des maladies, besoins des patients, progrès technologiques, etc. Cela permet de rendre l’analyse aussi complète que possible pour les instances décisionnelles.

Cette coopération bénéficie d’un financement de l’Union européenne. 

Évaluation clinique conjointe (JCA) des médicaments

L’évaluation clinique conjointe (Joint Clinical Assessment – JCA) est au cœur de cette nouvelle coopération européenne en matière d’évaluation des technologies de la santé (HTA) pour les médicaments. Concrètement, cette procédure européenne de JCA est menée en parallèle avec la procédure d’enregistrement auprès de l’EMA (Agence européenne des médicaments). Pour la Belgique, cette évaluation conjointe constitue désormais la première étape d’une demande de remboursement auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) et du Conseil technique des radio-isotopes.

La nouvelle procédure européenne ne s’applique pas encore à tous les médicaments. Elle concerne :

• les médicaments anticancéreux et les médicaments hautement technologiques, tels que les thérapies géniques ou cellulaires ;
• à partir de 2028, les médicaments orphelins ;
• à partir de 2030, tous les médicaments.

Vous avez encore des questions sur la JCA ? Consultez notre page dédiée aux questions fréquemment posées.

Consultation scientifique conjointe (JSC) des médicaments

La consultation scientifique conjointe (Joint Scientific Consultation – JSC) est une nouvelle procédure dans le cadre de l’évaluation européenne des technologies de la santé (HTA). La JSC est une procédure facultative. Lorsqu’un médicament est encore en phase de recherche, une entreprise pharmaceutique peut engager un dialogue avec plusieurs agences HTA en Europe. Cette rencontre peut se dérouler en parallèle avec l’avis scientifique de l’EMA. Le résultat de cette rencontre est un rapport conjoint, qui n’est pas rendu public.

Lors de cet échange, l’entreprise pharmaceutique peut, par exemple, poser des questions sur le groupe témoin prévu dans l’étude clinique ou sur les critères d’évaluation qui seront mesurés.

Vous avez encore des questions sur la JSC ? Consultez notre page dédiée aux questions fréquemment posées.

Rapports HTA étrangers

En plus de la procédure HTA européenne conjointe menée à la Commission européenne, notre Commission de remboursement des médicaments (CRM) peut également consulter et utiliser des rapports HTA nationaux étrangers portant sur des médicaments. L’objectif est de promouvoir l’utilisation de ces rapports HTA étrangers lorsqu’ils sont disponibles au cours d’une procédure CRM, afin d’enrichir les avis rendus par celle-ci.

La CRM utilise notamment les rapports HTA du :

• Zorginstituut Nederland (Pays-Bas)
• Haute Autorité de Santé (France)